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《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》解读 指南 解读
对该指导原则进行全面解读，包括起草背景、起草过程及思路和相关内容，并结合具体案例重点阐述罕见病ERT药物非临床药效学、药动学和毒理学研究的关注要点，旨在为该类药物的研发提供参考。
2025-12-06
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旨在弥补极罕见遗传病描述方面的空白共识报告指南 指南 指南 英文
全基因组测序和基因匹配服务正在推动基因型驱动的新型遗传病确定的新时代。目前尚不清楚在以发现为重点的研究中，报告的表型数据在多大程度上满足了临床医生和家属的信息需求。
2025-10-24 ｜ Equator Network
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罕见病超说明书用药专家共识计划书 指南 共识
该计划书主要报告共识制订的背景、目的、适用范围，以及项目组的组成、临床问题和结局指标的确定、证据检索和筛选、数据提取以及推荐意见的形成等完整流程和方法。
2025-10-14
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关于公开征求《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知 指南 指导原则
为提高罕见病药物研发效率，鼓励和加速推动罕见病药物研发上市，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》，现向社会各界征求意见。
2025-08-15 ｜ 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
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模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则 指南 指导原则
为指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究，药审中心组织制定了《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》。
2025-07-31 ｜ 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
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罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则 指南 指导原则
为指导罕见疾病药物研发过程中科学合理开展临床药理学研究，从而支持和合理加速罕见疾病药物上市，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。
2025-07-31 ｜ 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
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86个罕见病病种诊疗指南（2025年版） 指南 指南
为进一步提高罕见病诊疗规范化水平，保障医疗质量安全，我委组织对《第二批罕见病目录》中软骨发育不全等86个病种分别制定了诊疗指南(见附件，可在国家卫生健康委网站医政司栏目下载)。
2025-07-10 ｜ 国家卫生健康委办公厅
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2025 ERN ReCONNET/SLICC/SLEuro 专家共识：关于罕见系统性红斑狼疮表现治疗管理 指南 共识 英文
本文是关于罕见SLE表现的治疗策略的国际共识。
2025-06-30
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