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模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则 指南 指导原则
为指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究，药审中心组织制定了《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》。
2025-07-31 ｜ 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
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罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则 指南 指导原则
为指导罕见疾病药物研发过程中科学合理开展临床药理学研究，从而支持和合理加速罕见疾病药物上市，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。
2025-07-31 ｜ 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
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2025 ERN ReCONNET/SLICC/SLEuro专家共识：系统性红斑狼疮罕见表现的治疗管理 指南 共识 英文
在SLE的治疗管理中，对于罕见表现的治疗仍存在较大空白。由于这些罕见表现的稀有性以及缺乏循证治疗数据，它们给治疗带来了独特的挑战。本文主要为24种罕见的SLE表现制定了共识性治疗策略。
2025-07-23 ｜ 国外风湿免疫科相关专家小组
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86个罕见病病种诊疗指南（2025年版） 指南 指南
为进一步提高罕见病诊疗规范化水平，保障医疗质量安全，我委组织对《第二批罕见病目录》中软骨发育不全等86个病种分别制定了诊疗指南(见附件，可在国家卫生健康委网站医政司栏目下载)。
2025-07-10 ｜ 国家卫生健康委办公厅
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2025 ERN ReCONNET/SLICC/SLEuro 专家共识：关于罕见系统性红斑狼疮表现治疗管理 指南 共识 英文
本文是关于罕见SLE表现的治疗策略的国际共识。
2025-06-30
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《2025年欧洲肝病学会/欧洲罕见病网络临床实践指南：肝豆状核变性》摘译 指南 指南
这些更新充分体现了肝豆状核变性诊疗领域的最新证据和临床需求的发展。本文对指南中的推荐意见进行摘译。
2025-06-16
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医疗机构罕见病药学服务专家共识(2025) 指南 共识
旨在构建符合中国国情的医疗机构罕见病药学服务标准体系，以保障患者用药的可及性、合理性、有效性和安全性。
2025-06-06
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2025 ECTS共识建议：罕见骨矿物质疾病年轻患者的过渡护理 指南 共识 英文
本文主要为RBMCs 年轻患者的TC提供循证共识的建议，重点关注无缝过渡和患者授权的最佳实践。
2025-05-12
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